Cellectis

Cellectis 是一家法國的生物製藥公司。該公司開發用於癌症免疫療法的基因編輯嵌合抗原受體 T 細胞技術。其辦事處遍及巴黎、紐約市及北卡羅萊納州羅利市。

歷史

Cellectis 由安德烈・舒利卡 (André Choulika) 於 1999 年創立。公司以在基因工程領域使用巨核酸內切酶 (Meganuclease) 為基礎，成功建立業務。Cellectis 於 2007 年成為上市公司，並在泛歐交易所 (Euronext) 透過股票發行募集了 2,120 萬歐元。2010 年，公司收購了已開發出新型電穿孔技術的 Cyto Pulse 公司；2011 年，則以 2,800 萬歐元收購瑞典生物技術公司 Cellartis。2011 年 1 月，公司自愛荷華州立大學及明尼蘇達大學獲得 TALEN 基因編輯技術的授權。2014 年初，公司員工將近 300 人。

隨著 CRISPR (常間回文重複序列叢集) 基因編輯技術的問世，Cellectis 的巨核酸內切酶技術變得不具經濟效益，至 2013 年公司已瀕臨破產。公司進行了重組，關閉實驗室並裁減員工，將研究重心轉向用於癌症免疫療法的 CAR-T 技術。2014 年初，公司與施維雅 (Servier) 達成一項重大融資協議，同年稍晚又與輝瑞 (Pfizer) 及 Allogene 達成規模更大的協議。

2015 年 3 月，公司透過在那斯達克 (NASDAQ) 的股票發行募集了 2.28 億美元。其股價在交易首週下跌了 15%。

Cellectis 擁有兩座生產設施，一座位於法國巴黎，另一座位於北卡羅萊納州羅利市。

Calyxt

Cellectis 於 2010 年成立子公司 Calyxt，旨在透過基因編輯開發更健康的食品成分。該子公司總部位於明尼蘇達州羅斯維爾，並於 2017 年 6 月申請首次公開募股 (IPO)。

CAR-T 癌症療法

Cellectis 開發了用於治療血癌的 CAR T 細胞療法。截至 2017 年，多數開發中的 CAR-T 療法涉及從癌症患者身上提取 T 細胞，並對這些細胞進行基因療法，以活化它們來攻擊患者的癌症；這是一種自體細胞療法。Cellectis 的方法則是從健康的捐贈者身上獲取 T 細胞（異體），並透過基因編輯修改這些基礎細胞，使其導致捐贈者免疫細胞攻擊宿主的基因失效（預防移植物抗宿主病）。這些基礎細胞接著便能以與其他 CAR-T 療法相同的方式進行修飾。

2017 年，UCART123 進入針對漿細胞樣樹突狀細胞贅瘤 (BPDCN) 及急性骨髓性白血病 (AML) 的第一期臨床試驗。2017 年 9 月初，因一名 BPDCN 患者死於細胞激素釋放症候群 (CRS)，美國食品藥物管理局 (FDA) 暫停了 Cellectis 的 UCART123 第一期臨床試驗。在降低藥物劑量並附加額外條件後，FDA 的禁令於 2017 年 11 月解除。Cellectis 也有一項針對 B 細胞急性淋巴性白血病 (B-ALL) 的 UCART22 第一期臨床試驗，其用於多發性骨髓瘤的候選產品 UCARTCS1 亦獲得 FDA 的新藥臨床試驗 (IND) 許可。